Botox (botulinumtoxin) - ny indikation
Ytterligare en indikation har godkänts för Botox injektionssubstans: behandling av spetsfot orsakad av spasticitet hos patienter över två års ålder. (Tryckt version: 1998;9(8)).
Sammanfattning
Ytterligare en indikation har godkänts för Botox injektionssubstans: behandling av spetsfot orsakad av spasticitet hos patienter över två års ålder. I kliniska studier sågs en signifikant förbättring av gångmönstret och ett ökat rörelseomfång i fotleden hos barn med spetsfot efter injektion av Botox i vadmuskeln. De vanligaste biverkningarna var fall (9,3%), bensmärtor (2,3%), allmän svaghet (2,3%), lokal svaghet (2,3%) samt muskelkramper (1%).
Läkemedelsverkets värdering
Botox utgör ett alternativ och ett komplement till tidigare kända behandlingsmetoder vid spetsfot hos barn.
Verksam beståndsdel
Clostridium botulinumtoxin typ A-hemagglutininkomplex.
Indikation
Dynamisk spetsfot orsakad av spasticitet hos patienter (över två års ålder) med juvenil cerebral pares.
Klinik
Botox injektionssubstans är tidigare godkänt för behandling av cervikal dystoni (spastisk torticollis), blefarospasm och hemifacial dystoni. Ytterligare en indikation som nu godkänts är behandling av dynamisk spetsfot hos patienter över två års ålder med juvenil cerebral pares.
Till grund för den utökade indikationen föreligger främst två studier. I den ena studien, som var randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad, inkluderades 146 barn i åldrarna 2-16 år med cerebral pares och spasticitet i det ena eller båda benen samt spetsfotställning som ej sammanhängde med en fixerad muskelkontraktur (1). Botox injicerades i en dos av totalt 4 E/kg kroppsvikt (max-dos 200 E) i den mediala och laterala delen av gastrocnemiusmuskeln, och samma dos gavs en gång till efter fyra veckor. Effekten utvärderades efter två, fyra, åtta och tolv veckor med en poängskala som mäter sex olika komponenter i gångmönstret. En statistiskt signifikant förbättring avseende medelvärdet för den summerade poängen sågs för den behandlade gruppen efter fyra, åtta och tolv veckors behandling. Man kunde även påvisa ett ökat rörelseomfång vid aktiv dorsalflexion av foten i Botoxgruppen. I en uppföljande långtidsstudie behandlades patienterna med upprepade Botoxinjektioner, och man kunde visa bibehållen effekt under upp till två års behandling.
Den andra studien jämförde injektioner av Botox med vehikel och inkluderade 35 barn (2). Liknande inklusionskriterier som i den första studien användes, och dosen av Botox samt injektionsställena var samma som för den första studien. Även i denna studie upprepades Botoxinjektionerna efter fyra veckor. Terapeutisk framgång definierades som en ökning med två poäng på en skala som mäter flera komponenter i gångmönstret. För Botoxgruppen uppfylldes kriteriet vid vecka 7-8 för 54% av patienterna mot 13% i vehikelgruppen, och vecka 11-12 var motsvarande siffror 50% respektive 7%. Skillnaderna var statistiskt signifikanta.
De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna i de kliniska studierna var fall (9,3%), bensmärtor (2,3%), allmän svaghetskänsla (2,3%), lokal svaghet (2,3%) och benkramper (1%). En tydlig atrofi av vaden observerades hos 11% av patienterna.
Litteratur
1-2. Av tillverkaren inlämnad, ej publicerad dokumentation.