Läkemedelsverket har utarbetat ett nytt förfarande för tillgängliggörande av icke godkända läkemedel för en grupp patienter.
Bakgrund
Patienter har i Sverige kunnat få tillgång till icke registrerade läkemedel genom licensförfarande eller deltagande i klinisk läkemedelsprövning. Ytterligare en möjlighet som ges i det EU-gemensamma regelverket är ett program inom vilket ett icke godkänt läkemedel kan ställas till förfogande för användning av humanitära skäl, ett s.k compassionate use program (CUP). Läkemedelsverket introducerar nu CUP för svensk sjukvård som ett komplement till licensförskrivning.
Syftet med CUP är att öka patienters tillgänglighet till läkemedel under utveckling inom EU och att möjliggöra ett EU-gemensamt förfarande.
Bestämmelser om CUP finns i artikel 83 i förordning (EG)726/2004 (se länk under relaterad information).
Läs mer om CUP på EMAs hemsida om CUP (se länk under relaterad information).
Förutsättningar för CUP
Programmet riktar sig mot en grupp patienter med en kronisk eller allvarligt försvagande sjukdom eller patienter vars sjukdom anses vara livshotande och som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med ett godkänt läkemedel.
Läkemedlet i fråga måste omfattas av kategorierna i artikel 3(1) och 3(2) i förordning (EG)726/2004. Läkemedlet måste antingen vara föremål för en ansökan om godkännande för försäljning genom den centrala godkännandeproceduren eller genomgå kliniska prövningar. Därtill måste det finnas tillfredställande dokumentation on läkemedlets effekt och säkerhet där nyttan i förhållande till riskerna bedöms som övervägande positiv för patientgruppen.
Läkemedlet som tillhandahålls inom programmet ska finnas tillgängligt ända till dess att det är marknadsfört.
Ansökningsförfarande
- Tillverkaren eller den som ansöker om marknadsgodkännande för läkemedlet kan ansöka om tillstånd för CUP hos Enheten för Kliniska Prövningar och Licenser, Läkemedelsverket.
- Handläggning och bedömning av ansökan om CUP görs inom 60 dagar.
- Ansökan ska bl.a innehålla ansökningsformulär (se länk till höger), följebrev, CUP-program, dokumentation om CUP-läkemedlet (IMPD), handbok för förskrivare (IB) samt patientinformation
Uppföljning
Allvarliga biverkningar (serious adverse reactions/ SARs) ska rapporteras till Läkemedelsverket enligt artikel 24(1) och till EMA enligt artikel 25 i förordning (EG) 726/2004. Rapporteringen ska ske till den europeiska biverkningsdatabasen EudraVigilance om inte annat överenskommits med Läkemedelsverket.
Dessutom ska årliga säkerhetssammanställningar för CUP-läkemedlet skickas till Läkemedelsverket. Formatet bör överensstämma med ICHs riktlinjer ”Development Safety Update Report” (se länk under relaterad information) och tillställas Läkemedelsverket elektroniskt (registrator@mpa.se).
Väsentlig ändring av programmet
Väsentliga ändringar får inte införas i programmet innan de har godkänts av Läkemedelsverket. Om de är nödvändiga för patienternas säkerhet får de dock införas även innan Läkemedelsverkets godkännade. I sådana fall ska ansökan om väsentlig ändring ske senast 15 dagar efter att eventuella nödvändiga åtgärder har vidtagits.
En väsentlig ändring definieras som en ändring i programmet som har betydande påverkan på patientens säkerhet eller deras fysiska eller psykiska integritet och rättigheter eller ändringar som är betydelsefylla av något annat skäl.
Ansökan om väsentlig ändring ska göras av tillståndsägaren till CUP elektroniskt (registrator@mpa.se) med ett följebrev som beskriver ändringarna och motiveringen.
Ändringar i CUP och eventuellt tillhörande handlingar ska markeras tydligt i den gamla versionen av handlingen som delges Läkemedelsverket tillsammans med en reviderad slutgiltig version av handlingarna med ett nytt versionsnummer, daterad och signerad av tillståndsägaren av CUP.
Avbrytande av program
Läkemedelsverket kan om det finns säkerhets och/eller andra skäl tillfälligt eller definitivt avbryta programmet.
Skyldighet att informera Läkemedelsverket
Tillståndsinnehavaren för CUP ska inom 15 dagar efter att ha erhållit marknadsgodkännande för läkemedlet informera Läkemedelsverket om detta. Tillståndsägaren ska också inom 15 dagar efter att ha fått kännedom om datumet för när läkemedlet släpps ut på marknaden (marknadsintroduktion) i Sverige informera Läkemedelsverket om detta. Programmet upphör att gälla det datum då läkemedlets marknadsintroduktion sker. Tillståndsägaren ska meddela Läkemedelsverket om att programmet avslutats.